本团队聚焦地中海贫血和白血病这两种血液系统疾病，寻找与研发针对这两种血液系统疾病的新型治疗方法，以提升贵州省这两种血液疾病患者的疗效与生活质量。在血液疾病地中海贫血的基因治疗生物药研发与机制研究方面，结合贵州省地贫的少数民族基因多样性特征，优化具有自主知识产权的β珠蛋白基因增加载体和γ珠蛋白基因激活载体，多方位评估其安全性，以期筛选出高效、安全、广泛适用的β地贫基因治疗载体，实现贵州省β地贫基因治疗技术的突破，并将其推进至临床前研究阶段，为贵州省β地贫基因治疗的临床试验奠定基础。在血液疾病白血病的表观修饰核苷生物药研发与机制研究方面，全面比较表观修饰核苷与阿糖胞苷对白血病细胞的杀伤效率和耐药性差异。分析表观修饰核苷在白血病细胞中进出细胞的途径，明确表观修饰核苷的代谢调控途径及其杀伤肿瘤的调控机制等问题。多方位评估表观修饰核苷的安全性，明确表观修饰核苷能否作为白血病治疗的一种新型核苷类药物，初步开发5-醛基胞嘧啶及5-羟甲基胞嘧啶作为白血病治疗的一种靶向特异性药物。