贵州医科大学功能核酸生物药研究重点实验室于2024年1月获批建设实验室总体定位于威胁人类健康的几种重大疾病，尤其是发病率高、危害性大的白血病、地中海贫血等疾病，并以功能核酸作为核心研究对象，致力于开发新型靶向生物药物。实验室以临床应用需求为导向，将基础研究与技术创新相结合，旨在为新一代功能核酸药物研发提供理论支持与技术支撑，同时推动功能核酸技术在疾病诊断与治疗中的应用转化。发展目标包括解决几种重大疾病治疗中的关键科学问题和技术瓶颈，推进功能核酸的靶向治疗成为新兴药物研发的主流方向。通过深入探讨疾病发生机制，结合创新性药物分子设计与高效递送策略，实现从药物研发到临床应用的转化。长远目标是建立具有国际影响力的高水平科研平台，培养交叉学科的创新型人才，推动功能核酸技术在贵州乃至全国范围内的医学与生命科学领域快速发展。

研究方向及主要研究内容主要包括：（1）表观修饰核苷在肿瘤治疗中的作用及机制研究，该方向主要聚焦于白血病等恶性肿瘤，并系统研究表观修饰核苷药物在肿瘤中的药理、毒理及作用机制，从而揭示其在治疗中的潜力；（2）核酸适配体在肿瘤治疗中的开发及机制研究，该方向致力于筛选高亲和力和特异性的肿瘤靶向核酸适配体，并结合外泌体、纳米颗粒等靶向递送材料，提升药物负载效率和靶向性，从而为恶性肿瘤的精准治疗提供新策略；（3）治疗性核酸载体在基因治疗中的应用，该方向以β地中海贫血为研究模型，探索诱导γ-珠蛋白表达或修补β-珠蛋白的方法，自主设计高效、安全的基因治疗载体，以期解决我国在基因治疗领域缺乏自主知识产权载体的关键问题。